基因编辑新技术有望成为新一代遗传病最精准的“药”

GlobalMD 细胞与基因治疗领域 2022-06-21

来源：全球医生组织

希望之城医学中心的科学家开发出了一种基因编辑技术，能精准且有效地纠正导致某些遗传病的基因缺陷，他们将这种技术作为新一代遗传病的创新疗法。

该基因编辑技术是由希望之城医学中心查特吉博士等研发的，他们希望用于治疗遗传病和后天获得性疾病。

这是一个拥有巨大前景的基因编辑平台，对一种被称为腺病毒相关病毒(AAV)非致病病毒进行了改造，应用人体血液和组织以及实验动物模型进行了全面测试，可以用于治疗镰状细胞病、血友病（凝血功能障碍疾病）或其他遗传病等。此概念验证研究成果近日发表在《美国国家科学院院刊》上。

研究人员分离了AAV一组亚型称为AAVHSCs，它来源于人的血液干细胞。研究人员发现AAVHSCs能有效地将校正DNA序列传递到目标细胞的细胞核。

通过一个称为同源重组过程，这些正常基因序列取代了基因中致病的突变序列。由于治疗性矫正是在基因层面上，因此，一次性治疗疾病后患者可终身获益。

希望之城医学中心外科肿瘤学家Yuman Fong教授评价说：该基因编辑平台已在干细胞和成熟细胞中得到了验证，包括成人肝脏和肌肉细胞。利用AAV作为"载体"病毒的编辑技术将对精准治疗基因病产生重大影响。

业界人士也称此项研究为基因精准治疗奠定了里程碑式基础，其意义不亚于合成人工胰岛素，未来将彻底改变遗传性疾病的临床治疗。

Fong教授还认为，将恰当的AAV病毒与造血干细胞配对，将成为精准医学的辅助工具，是未来医学领域前沿方向和研究热点。

全球医生组织将在2019年第十届中美临床与转化医学国际论坛期间邀请查特吉博士分享最新研究进展和临床试验初步成果。目的是希望能将此基因编辑技术的工作原理发展为临床治疗最精准的“药”，治疗遗传性疾病，让患者获益。